Trapianto cellule staminali

In certe malattie o in conseguenza ad alcuni trattamenti, alcune cellule vengono distrutte. Con il trapianto di cellule staminali si introducono nel corpo del malato cellule con proprietà uniche, capaci di generare nuove cellule sane. Una cellula staminale ha il potenziale di dare origine a uno o più dei tipi cellulari che compongono il corpo umano.

Ne esistono diverse tipologie. Le cellule staminali embrionali sono dette totipotenti perché possono dare origine a qualunque tipo di cellula. Le cellule staminali multipotenti possono dare origine solo ad alcuni tessuti; è questo il caso delle cellule staminali emopoietiche (o ematopoietiche) che generano le cellule del sangue. Infine, le cellule staminali unipotenti, come le cellule staminali del fegato, sono i precursori di un solo tipo cellulare. Da quando è stata scoperta la loro esistenza la possibilità di usare queste cellule come strumento terapeutico è diventata oggetto di intense ricerche.

Quando si parla di trapianto di cellule staminali in genere si intende il trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE). Le cellule staminali che danno origine alle cellule del sangue (globuli bianchi, globuli rossi, piastrine) si trovano soprattutto nel midollo osseo: trapiantando il midollo osseo si trapiantano quindi le CSE che danno origine a nuove cellule del sangue. Il midollo osseo è un tessuto gelatinoso contenuto all’interno delle ossa piatte (ossa del bacino, costole, sterno…) e nelle estremità delle ossa lunghe (femore, omero…); non va confuso con il midollo spinale che fa parte del sistema nervoso.

Negli anni, la tecnica si è evoluta e oggi con trapianto di cellule staminali emopoietiche (spesso indicato nei testi medici con l’acronimo del nome inglese Hematopoietic Stem-Cell Transplantation, HSCT) si intende l’infusione nel malato di CSE purificate dal midollo o estratte dal sangue periferico.

Il trapianto di cellule staminali fa parte delle cosiddette “terapie avanzate”. Anche se non si somministrano molecole, ma si somministrano cellule, queste terapie devono sottostare alle procedure che riguardano i farmaci, devono essere sperimentate seguendo le norme della buona ricerca scientifica e approvate dalle autorità regolatorie. Sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate è disponibile una tabella aggiornata che elenca le terapie cellulari autorizzate per l’uso in Italia e in Europa.

Le ricerche sulle cellule staminali sono molto attive in settori come l’ortopedia, la cardiologia e la neurologia, dove la medicina rigenerativa potrebbe offrire interessanti prospettive di cura. Poiché le cellule staminali derivate dagli embrioni presentano enormi problemi etici, gli studi oggi si concentrano sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), cellule adulte prelevate dai tessuti che vengono ingegnerizzate per ripristinarne la capacità di differenziarsi in altri tipi cellulari.

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche viene utilizzato principalmente in oncologia per il trattamento dei tumori del sangue e del midollo osseo (leucemia mielode acuta, leucemia linfoblastica acuta, leucemia mieloide cronica, leucemia linfatica cronica, mieloma multiplo, linfoma di Hodgkin, linfoma non-Hodgkin), ma anche per i pazienti con tumori solidi (es. osteosarcoma) quando è necessario usare alte dosi di farmaci a cui le cellule emopoietiche sono particolarmente sensibili. Altre indicazioni per questo trattamento comprendono alcune forme di anemia e la sclerosi multipla.

Esistono due tipologie di trapianto di cellule staminali:

• il trapianto autologo
• il trapianto eterologo allogenico.

Nel trapianto autologo si usano CSE proprie del malato: si prelevano le CSE prima della terapia, si congelano e poi si reinfondono nel paziente. Questa strategia non può essere usata quando le cellule colpite dalla malattia sono proprio quelle del sangue e del midollo, in questi casi l’unica strada percorribile è il trapianto allogenico in cui si utilizzano le cellule staminali di un donatore compatibile (possibilmente un fratello o una sorella) o parzialmente compatibile (come un genitore).

Il trapianto di CSE prevede essenzialmente tre passaggi:

• la raccolta delle cellule
• il “condizionamento” del paziente (usando alte dosi di chemioterapici con o senza radioterapia si distruggono le cellule malate e al tempo stesso si sopprime il sistema immunitario che potrebbe causare il rigetto del trapianto)
• l’infusione in vena delle CSE.

Il midollo viene prelevato inserendo un ago lungo e sottile nelle ossa, solitamente quelle del bacino, e aspirando con una siringa e ripetendo l’operazione fino a recuperare il quantitativo necessario. Oggi si preferisce isolare le cellule staminali ematopoietiche dal sangue. Normalmente la loro concentrazione è bassa, perciò la raccolta è preceduta dalla somministrazione di farmaci (fattori di crescita e fattori mobilizzanti) che fanno aumentare enormemente il numero delle CSE nel sangue periferico. Le cellule staminali ematopoietiche sono presenti anche nel sangue del cordone ombelicale che può essere prelevato al momento del parto e conservato in apposite banche a cui si rivolgono i centri trapianti (in Italia non è possibile conservare il sangue cordonale per uso “personale”).

• Ministero della Salute – trapianto di cellule staminali; 
• Osservatorio Terapie Avanzate – staminali;
• Associazione Italiana contro Leucemie Linfomi e Mileloma;
• Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro.